醫(yī)保局回應(yīng)一針?biāo)庂u70萬 70萬一支的救命藥貴在哪兒？

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　　“我兒子患有SMA(脊髓性肌萎縮癥)，躺在醫(yī)院ICU里9個(gè)月了，等著我給他買一支特效藥救命�？梢恢Ь鸵�70萬，我不吃不喝工作12年左右才買得起，太絕望了!”

　　近日，湖南溆浦人武仕平在網(wǎng)絡(luò)發(fā)布“求藥”信息。他所說的特效救命藥是“諾西那生鈉注射液”，國內(nèi)首個(gè)也是唯一一個(gè)SMA治療藥物。而該藥物在澳大利亞的價(jià)格是“41澳元”(約人民幣204元)，巨額的價(jià)格差引發(fā)網(wǎng)絡(luò)爭議。

　　70萬一支的救命藥貴在哪兒?

　　SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，新生兒發(fā)病率大約為萬分之一。在全球數(shù)千種罕見病中，絕大部分致病原因尚不明確，且缺乏有效治療藥物，僅有1%左右罕見病有治療藥物獲批。

　　記者多方查詢發(fā)現(xiàn)，罕見病治療藥物研發(fā)成本高，研發(fā)失敗率高，是全球新藥研發(fā)的高風(fēng)險(xiǎn)領(lǐng)域。即使罕見病新藥幸運(yùn)問世，因?yàn)檫m用患者人群小，相比于巨大的研發(fā)投入和失敗成本，藥企的商業(yè)回報(bào)也遠(yuǎn)低于非罕見病藥物。因此，罕見病藥企在定價(jià)時(shí)需要充分考慮多方面因素，譬如該罕見病領(lǐng)域的研發(fā)成本、藥物對患者創(chuàng)造的價(jià)值、企業(yè)持續(xù)研發(fā)創(chuàng)新的能力、對社會(huì)當(dāng)前和未來的貢獻(xiàn)等等。

　　2016年12月，諾西那生鈉注射液在美國獲批，成為全球首個(gè)SMA治療藥物，并被授予孤兒藥資格。美國市場的單支價(jià)格為12.5萬美元，第一年年治療費(fèi)用大約為75萬美元，之后每年的年治療費(fèi)用大約為37.5萬美元。