4歲患兒成靶向藥砍價后首例受益者 每針省60多萬多少家庭的福音

　　2022年1月1日7時，山東棗莊男孩李佳樹在棗莊市婦幼保健院接受SMA靶向藥注射。這一天是SMA靶向治療藥物正式執(zhí)行醫(yī)保藥品目錄的首日，小佳樹也成為SMA靶向藥納入醫(yī)保后全國首例注射者。

　　這一針，牽動著一個家庭，也牽動著很多人的關注。齊魯晚報·齊魯壹點記者來到醫(yī)院，直擊佳樹注射“全國首針”全過程。

　　首針注射

　　2022年1月1日一大早，小佳樹從棗莊市婦幼保健院的病房醒來。一整夜，佳樹的爸爸媽媽難以入眠。他們都在等待著清晨的曙光，等待著“第一針”。

　　2017年12月3日，佳樹出生。佳樹8個月的時候會爬，9個月的時候能走幾步路，11個月的時候總想蹲下，“凍住一般”。母親李秀花便帶著孩子到醫(yī)院檢查，經(jīng)過診斷，佳樹被確診為“脊髓性肌萎縮癥”（SMA）。

　　2019年，全球首個SMA（脊髓性肌萎縮癥）治療藥物、渤健公司的諾西那生鈉注射液獲批在中國上市，也成為了國內第一個治療SMA的藥物。但70萬的價格，對于這個家庭來說就是天文數(shù)字。“明明知道有藥能治這個病，但是離自己很遙遠，怎么也夠不到。”無藥可醫(yī)，和有藥買不起的痛苦相比，后者反而更加重了李秀花的痛苦。

　　到今天，打這一針，佳樹等了四年。打針前，佳樹對母親李秀花說：“打完針以后，我就能跑，能飛了。”

　　小佳樹注射SMA靶向藥

　　早上6時，佳樹進入兒童重癥醫(yī)學科，醫(yī)生為他做完一系列檢查和準備工作。7時，小佳樹終于注射SMA靶向藥諾西那生鈉注射液。

　　病房外的守候

　　病房外，李秀花夫妻眼巴巴地等待著。

　　患者佳樹的母親李秀花

　　李秀花原先在針織廠上班，但是為了照顧佳樹，便辭去了工作，專心陪伴孩子做康復訓練。這短短的手術時間，是李秀花為數(shù)不多與孩子分開的時間。“佳樹幾乎沒有離開過我的視線，我怕孩子在里邊哭鬧。但是剛剛大夫說，孩子配合得挺好的。”李秀花得知這樣的消息后，才逐漸放松一些。

　　棗莊市婦幼保健院PICU主任孫笑茜介紹：“我們首先給患兒進行生命體征的判斷，給患者進行腰椎穿刺，并進行了鞘內注射，隨后局部按壓。”手術后，醫(yī)護人員需要觀測患者生命體征的變化，才能將患者轉入普通病房。

　　為了“首針注射”，棗莊市婦幼保健院與國內相關專家進行了6次線上培訓交流活動，并且相關專家到醫(yī)院進行注射各關鍵環(huán)節(jié)的指導，以確保注射過程規(guī)范化、標準化。

　　李秀花說：“2022年第一天，佳樹用上了這個藥，感謝這么多人為我們努力。”

　　新的生命旅程

　　手術后，小佳樹和醫(yī)護人員互動，舉起小手可愛地點贊、比心。首針注射完成，這也成為佳樹新年最特殊的禮物。

　　小佳樹和醫(yī)護人員比心

　　上午8時左右，小佳樹從兒童重癥醫(yī)學科轉入普通病房，接受進一步觀察和治療。推出重癥醫(yī)學科的一瞬間，李秀花喊著佳樹，激動溢于言表。

　　2021年12月3日，根據(jù)最新公布的2021年國家醫(yī)保藥品目錄調整結果，共計74種藥品新增進入目錄。其中，新增罕見病用藥7種。至此，最新版國家醫(yī)保藥品目錄內藥品總數(shù)為2860種，于2022年1月1日執(zhí)行。值得注意的是，用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的高價藥諾西那生鈉注射液，終于成功進入醫(yī)保。這標志著，天價罕見病藥納入醫(yī)保實現(xiàn)了零的突破。這給相關病患享受藥品價格降到33000元左右的福利，還可以享受到醫(yī)保的報銷分擔。

　　棗莊市市中區(qū)醫(yī)療保障局黨組成員、副局長毛帥介紹，國家醫(yī)保目錄執(zhí)行后，在棗莊市現(xiàn)行的醫(yī)保政策下，經(jīng)過“基本醫(yī)保+大病保險+醫(yī)療救助+棗惠保”的多重報銷后，脊髓性肌萎縮癥的治療費用從每年幾百萬元降至幾萬元。

　　小佳樹轉入普通病房，父母守護在旁

　　在病房里，李秀花夫妻守著孩子。李秀花說：“作為父母，就希望孩子跟正常孩子一樣。希望孩子用上藥之后，能站起來，和其他孩子一起玩耍，一起上學。”