《我不是藥神》天價格列寧 全球最貴的七種藥(2)

2018-07-07 10:16:03來源:四海生活百科

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  第四名 Lumizyme

  年費用:415萬元

  Lumizyme(alglucosidasealfa,重組阿葡糖苷酶α)用于替代龐培病(Pompedisease,Ⅱ型糖原貯積癥)患者體內(nèi)一種丟失或缺乏酶。龐培病是由身體細胞中被稱為糖原的一種糖積聚所引起的遺傳疾病。該藥由賽諾菲上市,每年花費超過415萬元。

  龐培病發(fā)病率估計在每4萬名活產(chǎn)嬰兒中有1名,非洲裔美國人中發(fā)生率更高,大約1/1.4萬。2006年,賽諾菲的Myozyme獲準用于治療龐培病。但是,當(dāng)該公司準備將生產(chǎn)Myozyme的生物反應(yīng)器擴容時,F(xiàn)DA要求單獨履行批準程序。這促使2010年Lumizyme的獲準和上市。

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  第三名 Spinraza

  年費用:497萬元

  脊髓性肌萎縮(SMA)用藥Spinraza(Ninsinersen),是最貴處方藥中的新成員。它是一種反義寡核苷酸先導(dǎo)化合物,能與突變的RNA結(jié)合。

  該藥最初由IonisPharmaceuticals開發(fā),2016年12月23日由百健公司獲得FDA批準。

  SMA是一種罕見的、常常致命的遺傳疾病,影響肌肉力量和運動。Spinraza是獲準治療此癥的首個藥物,第一年治療花費497萬元,但一年后年花費可降至250萬元,因為第一年需要比隨后數(shù)年注射更多次數(shù)。

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  第二名 Ravicti

  年費用:527萬元

  Ravicti(甘油苯丁酸酯)是一種用于治療先天性尿素循環(huán)障礙(UCD)的藥品,它通過排除氨,防止身體中氨的有害積累而起作用。這種有毒物質(zhì)的積累可導(dǎo)致腦部損傷和死亡。按照Horizon制藥公司的定價,每名患者的年費用近527萬元。

  在美國,估計有2000人患有尿素循環(huán)障礙。Ravicti可治療7種類型UCD,而Ravicti是否能安全有效地治療N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏癥的特別罕見類型,尚無定論。

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  第一名 Glybera

  年費用:663萬元

  Glybera(Alipogenetiparvovec)是一種基因治療藥物,可治療被診斷出患有家族性脂蛋白脂肪酶缺乏癥(LPLD)的成年患者,這是一種罕見的遺傳疾病,導(dǎo)致大量脂肪在血液中積聚,可引起嚴重的胰腺炎。該藥由荷蘭制藥公司Uniqure開發(fā),每年花費高達663。

  Glybera在2012年贏得歐洲藥品局批準。目前美國人不能直接獲得此藥,F(xiàn)DA要求進行額外的臨床試驗,而Uniqure公司決定不進一步開展這些試驗。

  上述最昂貴的7種藥品只是天價藥品的冰山一角。根據(jù)2015年的數(shù)據(jù),有90多種處方藥每年治療花費幫比影片中“格列寧”近50萬元的價格要高。如何讓藥物研發(fā)價格、銷售降低,惠及更多百姓,我們?nèi)沃囟肋h。

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