中國抗癌新藥獲批上市 百濟(jì)神州抗癌新藥澤布替尼研發(fā)歷程

       原標(biāo)題：中國原研新藥出海“零的突破” 百濟(jì)神州抗癌藥在美獲批

　　11月15日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）宣布，中國企業(yè)百濟(jì)神州自主研發(fā)的抗癌新藥“澤布替尼”，以“突破性療法”的身份，“優(yōu)先審評”獲準(zhǔn)上市。

　　此次獲批用于治療既往接受過至少一項(xiàng)療法的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。這也標(biāo)志著，澤布替尼成為迄今為止第一款完全由中國企業(yè)自主研發(fā)、在FDA獲準(zhǔn)上市的抗癌新藥，實(shí)現(xiàn)中國原研新藥出海“零的突破”。同時(shí)，也是百濟(jì)神州首款獲批的自主研發(fā)產(chǎn)品。

　　淋巴瘤是一組起源于淋巴造血系統(tǒng)的惡性腫瘤的統(tǒng)稱，為全球范圍內(nèi)發(fā)病率增速最快的惡性腫瘤之一，據(jù)《柳葉刀》2018調(diào)查數(shù)據(jù)顯示，2012年淋巴系統(tǒng)惡性腫瘤全球發(fā)病人數(shù)約為45萬，在目前已知的淋巴瘤70多個(gè)亞型中，套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）侵襲性較強(qiáng)，中位生存期僅為三至四年。多數(shù)患者在確診時(shí)已處于疾病晚期，面臨著治療手段有限、預(yù)后不良的困境。

　　澤布替尼是一款新型強(qiáng)效BTK抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯(lián)合用藥，在多種淋巴瘤治療中開展臨床試驗(yàn)。數(shù)據(jù)顯示，在針對套細(xì)胞淋巴瘤的臨床試驗(yàn)中，84%以上接受澤布替尼治療的患者達(dá)到了總體緩解。澤布替尼獲得FDA批準(zhǔn)是基于兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)的有效性數(shù)據(jù)，其中一項(xiàng)治療復(fù)發(fā)/難治性MCL患者的多中心的2期臨床試驗(yàn)BGB-3111-206中，患者在接受澤布替尼治療后，總緩解率（ORR)達(dá)到84%，包括59%的完全緩解（CR），此項(xiàng)試驗(yàn)的中位持續(xù)緩解時(shí)間（DOR）為19.5個(gè)月，中位隨訪時(shí)間為18.4個(gè)月。

　　這項(xiàng)關(guān)鍵性2期臨床研究由北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院牽頭開展，北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院淋巴瘤科主任、大內(nèi)科主任朱軍教授作為首席研究者，主持了本次研究。朱軍教授表示：“近年來，我國淋巴瘤臨床治療和藥物研發(fā)步入快速發(fā)展時(shí)期。曾經(jīng)，我們只能期待國外新藥進(jìn)入中國，如今情況發(fā)生了極大改變。作為臨床腫瘤醫(yī)生，能夠參與并見證本土自主研發(fā)新藥首次在FDA獲準(zhǔn)上市，我非常欣慰。這代表著我國的創(chuàng)新能力和研究水平得到國際上的肯定。”

　　百濟(jì)神州中國區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱博士表示：“澤布替尼在FDA獲批讓我們倍感自豪，這一歷史性突破不僅代表著國際上對于中國新藥研發(fā)水平的認(rèn)可，實(shí)現(xiàn)了我國創(chuàng)新藥‘走出去’的心愿，更重要的是，它證明了我國的創(chuàng)新藥企不僅能惠及本國患者，也具備充分實(shí)力為全球更多的患者服務(wù)。”